基因治疗产品与有效研究技术

通过利用人体的自然生物过程,而不是依靠外来物质,基因疗法为患有遗传或后天疾病的患者提供了长期的和潜在的治疗益处。

基因治疗使用载体来递送对患者有治疗益处的负荷。涉及直接表达治疗性蛋白或恢复表达不足的蛋白表达。负荷包括血浆DNA、短干扰、短发夹RNA(siRNA、shRNA)、小分子RNA和信使RNA等。载体包括病毒(如腺相关病毒、AV、慢病毒和逆转录病毒)和非病毒(例如阳离子脂质和电穿孔)。治疗性负荷可以直接递送到患者体内(病毒)、患者提供的细胞或无关供体中。

可以将方法标记为体内或体外。因此基因疗法的使用与治疗性细胞疗法应用的开发可能有重叠之处。病毒样颗粒(Virus-like particles,VLP)先前是为疫苗产品开发的,在基因治疗应用和用以补充必需蛋白质的缺失或缺陷的药物递送载体中逐渐流行。根据其复杂性,VLP可以在微生物或哺乳动物的表达系统中表达。

Avantor®旗下产品可以在上游和下游纯化过程到最终填充中维持基因治疗产品的完整性和活性。我们提供多种细胞培养成分、发酵培养基和赋形剂、生长因子、试剂和辅料以及可以实现无菌液体转移,从而支持“封闭系统”细胞培养的一次性使用产品。

基因治疗工作流程

我们拥有经验丰富的团队,是从事突破性基因治疗研究和先进基因治疗技术的科学家值得信赖的合作伙伴。您可以寻找高质量的基因治疗产品和解决方案用以支持工作流程的每一阶段。

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什么是基因治疗?

基因治疗是一种实验性技术,无需服用药物或进行手术,将基因插入患者细胞即可治疗疾病。研究人员正在研究如何使用基因治疗方法治愈不同疾病,包括遗传性疾病、癌症和某些类型的病毒感染。由于基因治疗技术可以改变一个人的基因,FDA的生物制品评价和研究中心(CBER)严格监管基因治疗产品。

基因治疗如何起效?

基因治疗包括直接表达治疗性蛋白质或恢复表达不足的蛋白质。细胞和基因治疗使用载体提供负荷,为患者提供治疗益处。 负荷包括血浆DNA、短干扰和短发夹RNA(siRNA、shRNA)以及小RNA或信使RNA。载体包括病毒(腺相关病毒、AV、慢病毒和逆转录病毒)和非病毒方法(阳离子脂质和电穿孔)。治疗性负荷可以直接递送至患者体内、患者提供的细胞中或无关供体中。

基因治疗有哪些不同类型?

基因治疗有两种主要类型:

  • 体细胞基因治疗
  • 胚胎疗法

人体大部分细胞是非生殖性体细胞。基因治疗只影响患者体内的目标体细胞。后代不会遗传这些细胞变化。生殖细胞疗法可以改变生殖细胞,如卵子或精子,其结果是永久性的基因改造,影响后代的基因。

体细胞基因治疗方法是在活体内进行的,而离体基因治疗是在活体外进行的。事实上,“in vivo”和“ex vivo ”是拉丁语术语,含义是“活体内”和“活体外”。 病毒样颗粒(VLP)先前专为疫苗产品而开发,目前在基因治疗应用和用以补充必需蛋白质的缺失或缺陷的药物递送载体中逐渐流行。根据其复杂性,VLP可以在微生物或哺乳动物表达系统中表达。

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Avantor®旗下产品可以在在上游和下游纯化过程到最终填充中维持基因治疗产品的完整性和活性。提供多种细胞培养成分,用于支持“封闭系统”细胞培养的无菌液体转移,包括:

  • 细胞培养成分
  • 发酵培养基和赋形剂
  • 生长因子
  • 试剂和辅料
  • 蛋白质纯化系统
  • 支持“封闭系统”细胞培养的一次性液体转移产品
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