基因疗法的生物工艺解决方案

通过利用人体的自然生物过程,而不是依靠外来物质,基因疗法为患有遗传或后天疾病的患者提供了长期的和潜在的治疗益处。

基因治疗涉及直接表达治疗性蛋白或恢复表达不足的蛋白表达,它使用载体来递送对患者具有治疗益处的负荷。负荷包括血浆DNA,短干扰和短片RNA(siRNA,shRNA)以及micro和messenger RNA等。载体包括病毒(例如AAV,AV,慢病毒和Retro)和非病毒方法(例如阳离子脂质和电穿孔)。治疗性负荷可以直接递送到患者体内(病毒),或者递送到患者提供的细胞中,或无关供体(例如CAR-T)中。


可以将方法标记为体内或体外。因此,基因疗法的使用与治疗性细胞疗法应用的开发有重叠。 VLP先前是为疫苗产品开发的,在基因治疗应用和用以补充必需蛋白的缺失或缺陷的药物输送载体中逐渐流行。根据其复杂性,VLP可以在微生物或哺乳动物表达系统中表达。

使用Avantor旗下的VWR的产品,可以在通过上游和下游纯化过程到最终填充中维持基因治疗产品的完整性和活性。我们提供多种细胞培养成分,发酵培养基和补充剂,生长因子,试剂和辅料以及可以实现无菌液体转移,从而支持“封闭系统”细胞培养的一次性使用产品。

和Ger Brophy, Avantor’s Executive Vice President for Biopharma Production的访谈

细胞和基因疗法开发中的机遇和挑战

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Gene therapy workflow

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